mRNA im Einsatz bei Proteinmangelkrankheiten
30. Juni 2026 · 29 Min.
mRNA-Therapien könnten künftig Menschen mit Proteinmangelkrankheiten helfen, indem sie Zellen anleiten, fehlende oder defekte Proteine selbst herzustellen.
Die Folge erklärt das Potenzial von mRNA über Impfungen hinaus: technisch hergestellte mRNAs können Zellen wie ein Bauplan anleiten, bestimmte Proteine zu produzieren. Dies eröffnet neue Behandlungsmöglichkeiten für genetische Krankheiten, bei denen dem Körper essenzielle Proteine fehlen oder diese defekt sind. Zwei konkrete Beispiele werden diskutiert: Propionazidämie und Mukoviszidose. Beide befinden sich in klinischen Studien und zeigen vielversprechende erste Ergebnisse.
Zahlen & Fakten
70 %
Rückgang von Krisen (Krankenhausepisoden) bei Propionazidämie-Patienten in der Zwischenauswertung der Phase 1/2-Studie
1 von 4000
Prävalenz von Mukoviszidose: etwa ein Kind pro 4000 Geburten hat einen Mukoviszidose-Gendefekt
8000
Geschätzte Anzahl von Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland
Weitere 2 Zahlen & Fakten anzeigenWeniger anzeigen
einmal täglich
Häufigkeit der Inhalation für eines der beiden Mukoviszidose-mRNA-Projekte
einmal alle zwei oder drei Wochen
Geplante Häufigkeit der Infusionen für die Propionazidämie-mRNA-Therapie in der klinischen Studie
Themen & Erkenntnisse
Wer spricht
FFranziska WalserHOST
Moderatorin der Sendung ‚Makroscope Shorts‘; führt Interviews und leitet das Gespräch zu aktuellen wirtschafts‑ und gesundheitspolitischen Themen.
Alle Auftritte von Franziska Walser →DDr. Rolf HömkeGAST
Forschungssprecher des Verbands Forschender Pharmaunternehmen (vfa). Wissenschaftler mit Expertise in Pharmaforschung und Biotechnologie, der über laufende Forschungsprojekte, mRNA-Therapien und Proteinmangelkrankheiten spricht und komplexe biologische Prozesse verständlich erklärt.
Alle Auftritte von Dr. Rolf Hömke →KIDieser Inhalt wurde KI-gestützt erstellt und redaktionell geprüft.