vfa-Tonspur. Aus Forschung, Wirtschaft und Politik

mRNA im Einsatz bei Proteinmangelkrankheiten

30. Juni 2026 · 29 Min.

mRNA-Therapien könnten künftig Menschen mit Proteinmangelkrankheiten helfen, indem sie Zellen anleiten, fehlende oder defekte Proteine selbst herzustellen.

Zahlen & Fakten

70 %

Rückgang von Krisen (Krankenhausepisoden) bei Propionazidämie-Patienten in der Zwischenauswertung der Phase 1/2-Studie

1 von 4000

Prävalenz von Mukoviszidose: etwa ein Kind pro 4000 Geburten hat einen Mukoviszidose-Gendefekt

8000

Geschätzte Anzahl von Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland

Diese Folge steckt voller Zahlen – neugierig?

Themen & Erkenntnisse

mRNA-Funktionsweise und Unterschied zwischen Impfungen und Proteinmangelbehandlung · ab 00:08

Konkrete Krankheitsbeispiele: Propionazidämie und Mukoviszidose · ab 25:00

Klinischer Entwicklungsstand und Optimierungsstrategien für mRNA-Delivery · ab 14:50

Wer spricht

Franziska WalserHOST

Moderatorin des Podcasts 'MacroScope Shorts' des Verbands Forschender Pharmaunternehmen. Sie führt das Gespräch mit Gästen zu aktuellen wirtschaftspolitischen Themen und Herausforderungen im Pharmabereich.

Alle Auftritte von Franziska Walser →

Rolf HömkeGAST

Forschungssprecher des Verbands Forschender Pharmaunternehmen (vfa). Wissenschaftler mit Expertise in Pharmaforschung und Biotechnologie, der über laufende Forschungsprojekte, mRNA-Therapien und Proteinmangelkrankheiten spricht und komplexe biologische Prozesse verständlich erklärt.

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